Cel mai scump medicament din lume costă 3,5 milioane de dolari. Ce boală tratează acesta

FDA (Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente )aprobă un tratament de 3,5 milioane de dolari pentru hemofilie, acum cel mai scump medicament din lume.

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat marți Hemgenix, un nou medicament pentru tratarea hemofiliei. Producătorul CSL Behring a stabilit prețul la 3,5 milioane de dolari per tratament, făcându-l cel mai scump medicament din lume, scrie paranteze.md.

Hemgenix este o terapie genetică pentru a trata adulții cu hemofilie B, o tulburare genetică de sânge, în care oamenii nu produc o proteină necesară pentru a crea cheaguri de sânge. Aproximativ unul din 40.000 de oameni suferă de această boală, dintre care majoritatea sunt bărbați.

Cel mai scump medicamente din lume este Hemgenix

Tratamentul tipic necesită perfuzii intravenoase de rutină, pentru a menține niveluri suficiente ale factorului de coagulare lipsă sau deficitară, dar noua terapie genică este menită să fie o perfuzie IV unică.

„Terapia genică pentru hemofilie este la orizont de mai bine de două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea și tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calității vieții indivizilor”, a declarat Dr. Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică al FDA, se menționează într-un comunicat.

„Aprobarea de astăzi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu o povară mare de boală asociată cu această formă de hemofilie”.

 Institute for Clinical and Economic Review, o organizație independentă de cercetare nonprofit care analizează valoarea medicamentelor eliberate pe bază de rețetă și a altor produse medicale, a confirmat pentru CNN că Hemgenix este acum cel mai scump medicament din lume.

Într-o analiză recentă a raportului cost-eficacitate a medicamentului, cântărind beneficiile pentru sănătate față de costurile compensate, ICER a sugerat că un preț echitabil pentru medicament să fie între 2,93 milioane și 2,96 milioane dolari.

Potrivit unei analize realizate de GoodRx, cel mai scump medicament din SUA a fost anterior Zolgensma, care a fost aprobat de FDA în 2019 pentru a trata atrofia musculară spinală, la prețul de 2,1 milioane de dolari pentru un curs de tratament.

Sursa: Playtech